新藥主要發(fā)明人、中科院上海藥物所研究員耿美玉（前左）和研發(fā)團(tuán)隊(duì)在一起（2019年1月2日攝）,。 新華社發(fā)（中科院上海藥物研究所 供圖）
新華社北京11月2日電（記者陳芳、董瑞豐）記者2日從中國科學(xué)院上海藥物研究所獲悉,，由中國海洋大學(xué),、中科院上海藥物研究所、上海綠谷制藥有限公司研發(fā)的一款治療阿爾茨海默癥新藥已通過國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn),，可用于輕度至中度阿爾茨海默癥,，改善患者認(rèn)知功能。該藥為全球首次上市,，將為患者提供新的治療方案,。
這款名為“九期一”（甘露特鈉，代號GV-971）的原創(chuàng)新藥,，由中科院上海藥物所研究員耿美玉率領(lǐng)的團(tuán)隊(duì)堅(jiān)持22年，在中國海洋大學(xué),、中科院上海藥物所與上海綠谷制藥的接續(xù)努力下研發(fā)成功,。
阿爾茨海默癥俗稱老年癡呆癥，一旦患病,，人的記憶力,、思維判斷能力等會(huì)像被腦海中的“橡皮擦”慢慢擦去。據(jù)國際阿爾茨海默癥協(xié)會(huì)統(tǒng)計(jì),，目前全球約有4800萬患者,，每3秒鐘還將增加一個(gè)新病例。隨著人口逐漸老齡化,，阿爾茨海默癥的危害越發(fā)顯現(xiàn),。
新藥主要發(fā)明人、中科院上海藥物所研究員耿美玉（左三）和研發(fā)團(tuán)隊(duì)在討論工作（2019年1月2日攝）,。 新華社發(fā)（中科院上海藥物研究所 供圖）
全球用于臨床治療阿爾茨海默癥的藥物目前只有寥寥數(shù)款,。各大制藥公司在過去20多年里相繼投入巨資研發(fā)新的藥物，大多宣告失敗,。該領(lǐng)域已有17年無新藥上市,。
據(jù)了解，共有1199例受試者參加了“九期一”的1,、2、3期臨床試驗(yàn)研究,。其中3期臨床由上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬精神衛(wèi)生中心和北京協(xié)和醫(yī)院牽頭組織,、在全國34家三級甲等醫(yī)院開展，共完成818例受試者的服藥觀察,。整個(gè)臨床試驗(yàn)由全球知名的新藥研發(fā)外包服務(wù)機(jī)構(gòu)艾昆緯負(fù)責(zé)管理,。
治療阿爾茨海默癥的新藥產(chǎn)品“九期一”（甘露特鈉）（2019年11月2日攝）。 新華社發(fā)（中科院上海藥物研究所 供圖）
為期36周的3期臨床研究結(jié)果表明,，“九期一”可明顯改善輕、中度阿爾茨海默癥患者認(rèn)知功能障礙,。與安慰劑組相比,，主要療效指標(biāo)認(rèn)知功能改善顯著，認(rèn)知功能量表評分改善2.54分（p < 0.0001）,。不良事件發(fā)生率則與安慰劑組相當(dāng)。
耿美玉介紹,，臨床前作用機(jī)制表明,，“九期一”通過重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝產(chǎn)物的異常增多,，減少外周及中樞炎癥,，降低β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過度磷酸化，從而改善認(rèn)知功能障礙,。靶向腦—腸軸的這一獨(dú)特作用機(jī)制,，為深度理解“九期一”臨床療效提供了重要科學(xué)依據(jù)。
