新華社華盛頓１月３日電（記者林小春 周舟）美國火花基因療法公司３日宣布，美國首個(gè)獲批上市的遺傳病基因療法Ｌｕｘｔｕｒｎａ定價(jià)８５萬美元,。這一“天價(jià)”受到全球廣泛關(guān)注,。
一次性療法Ｌｕｘｔｕｒｎａ上個(gè)月獲得美國食品和藥物管理局批準(zhǔn),，用于治療與雙等位基因ＲＰＥ６５突變相關(guān)的遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良疾病。該病損害患者視力,，甚至導(dǎo)致特定患者失明,，此前一直沒有有效療法,。
火花基因療法公司發(fā)言人莫妮克·達(dá)·席爾瓦告訴新華社記者，Ｌｕｘｔｕｒｎａ的批發(fā)采購成本是雙眼８５萬美元,。這一價(jià)格綜合考慮了患者,、家屬、醫(yī)療保健提供者,、治療中心等各利益攸關(guān)方的關(guān)切,，以及公司可持續(xù)發(fā)展的需求。
盡管８５萬美元堪稱“天價(jià)”,，但仍低于外界此前估計(jì)的１００萬美元售價(jià),。
Ｌｕｘｔｕｒｎａ療法是通過直接向患者視網(wǎng)膜細(xì)胞注射相關(guān)替代基因,，讓這些細(xì)胞產(chǎn)生能將光信號轉(zhuǎn)換成視網(wǎng)膜電信號的正常蛋白質(zhì),，從而改善患者視力。
火花基因療法公司表示,，如果Ｌｕｘｔｕｒｎａ不起作用,，將給患者退還部分費(fèi)用，公司已與一些保險(xiǎn)公司原則上達(dá)成或正積極討論相關(guān)協(xié)議,。此外,，他們還在推動分期付款解決方案。
達(dá)·席爾瓦說,，目前還沒有在中國銷售Ｌｕｘｔｕｒｎａ的計(jì)劃,。
迄今，美藥管局一共批準(zhǔn)三種基因療法,，另兩種療法去年早些時(shí)候獲批,，分別是淋巴癌療法Ｙｅｓｃａｒｔａ和白血病療法Ｋｙｍｒｉａｈ，定價(jià)３７．３萬美元和４７．５萬美元,。
研制Ｋｙｍｒｉａｈ的瑞士諾華公司曾表示,，如果Ｋｙｍｒｉａｈ使用第一個(gè)月見不到效果，將不用患者付費(fèi),。
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