新華社合肥4月21日電（記者 徐海濤）視網(wǎng)膜色素變性是一種可導(dǎo)致夜盲乃至失明的嚴(yán)重眼病,，一直缺乏有效治療手段,。近期,，中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)薛天教授研究組與中科院神經(jīng)科學(xué)研究所仇子龍研究員研究組合作,，首次通過(guò)“同源重組修復(fù)法”對(duì)實(shí)驗(yàn)小白鼠實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)基因修復(fù)，讓患有視網(wǎng)膜色素變性的小鼠重獲部分視覺(jué)功能,。國(guó)際權(quán)威學(xué)術(shù)期刊《科學(xué)·進(jìn)展》日前發(fā)表了該研究成果,。

　　視網(wǎng)膜色素變性作為一種遺傳性眼病，表現(xiàn)為患者的視網(wǎng)膜內(nèi)感光細(xì)胞逐漸退化,，從出生后伴隨的嚴(yán)重夜盲,，到視覺(jué)區(qū)域逐步減小直至徹底失明。由于無(wú)法根治,，給患者和家庭帶來(lái)巨大壓力,。

　　CRISPR-Cas9基因編輯是治療這類遺傳性疾病的潛在手段之一，其切割基因組之后會(huì)發(fā)生一種名為“同源重組修復(fù)”的DNA修復(fù)機(jī)制,，可以精準(zhǔn)地把錯(cuò)誤基因“修正”,。但對(duì)于出生后失去分裂能力的感光細(xì)胞來(lái)說(shuō)，這種修復(fù)機(jī)制的發(fā)生效率極低,，成為阻礙其用于治病的關(guān)鍵難點(diǎn)。

　　為解決這些問(wèn)題,，近期薛天教授研究組與仇子龍研究員研究組合作,，創(chuàng)新性引入了一種復(fù)合蛋白系統(tǒng)，可以在DNA切割部位附近“招募”來(lái)更多的模板DNA,，促進(jìn)同源重組的發(fā)生并提高修復(fù)效率,。利用這種新型基因編輯方法，他們成功修復(fù)了視網(wǎng)膜內(nèi)視桿細(xì)胞的色素變性突變,，遏制部分視桿和視錐細(xì)胞的退化,，讓患病小白鼠重新獲得了部分視覺(jué)感光能力。

　　據(jù)了解,，由于這種新方法能夠解決非分裂細(xì)胞內(nèi)難以同源重組修復(fù)的限制,，有可能廣泛應(yīng)用于多種人類遺傳疾病的治療。

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